نجحت شركة Disc Medicine في تحقيق نتائج إيجابية في التجارب السريرية المتقدمة لعلاج الأمراض النادرة.

رويترز 19 أكتوبر - أعلنت شركة Disc Medicine (IRON.O) يوم الاثنين أن دواءها التجريبي الفموي لعلاج مرض نادر يؤدي إلى ألم شديد عند التعرض لأشعة الشمس، حقق جميع الأهداف الرئيسية والثانوية في التجارب السريرية المتقدمة، مما دفع سعر سهم الشركة للارتفاع بنسبة 65% في تداولات ما قبل السوق.

فيما يلي تفاصيل أكثر:

• تقوم الشركة باختبار عقار بيتوبيرتين (bitopertin) كعلاج لمرض فقر الدم البرفيريني المولد للكريات الحمر (EPP)، وهو اضطراب دموي يجعل المرضى شديدي الحساسية لأشعة الشمس

• هذا المرض يؤدي إلى تراكم مادة تُدعى برفيرين IX (PPIX) في الدم، وعند تعرض المرضى للشمس تحدث استجابة جلدية مؤلمة

• في وقت سابق من هذا العام، رفضت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على الدواء بدعوى "عدم وجود علاقة واضحة بين انخفاض مستويات البرفيرين لدى المرضى وقدرتهم على تحمل أشعة الشمس" (link)

• ذكرت الشركة أن 183 مريضاً تبلغ أعمارهم 12 عاماً فأكثر تناولوا بيتوبيرتين، وانخفضت مستويات PPIX في دمائهم بنسبة 41.4% مقارنة بمن تناولوا علاجاً وهمياً

• أشارت Disc Medicine إلى أن بيتوبيرتين كان جيد التحمل بشكل عام ولم تظهر مشاكل سلامة جديدة

• لا يزال تجنب أشعة الشمس من خلال البقاء في الداخل وارتداء ملابس واقية هو الطريقة الرئيسية لإدارة هذا المرض

• حالياً، العلاج الوحيد المعتمد لـ EPP في الولايات المتحدة هو عبارة عن غرسة هرمونية تحت الجلد تُسمى Scenesse

(لتيسير وصول غير الناطقين بالإنجليزية، تقدم رويترز تقاريرها مترجمة تلقائياً إلى عدة لغات أخرى. ونظراً لأن الترجمة الآلية قد تتضمّن أخطاء أو تفتقر للسياق المطلوب، فإن رويترز لا تضمن دقة النص المترجم تلقائياً، ويُقدّم ذلك فقط لتسهيل القراءة. ولا تتحمل رويترز أي مسؤولية عن أي أضرار أو خسائر ناجمة عن استخدام خاصية الترجمة الآلية.)