UniQure (QURE) Fabry xəstəliyi üçün AMT-191-in I/IIa fazalarının müsbət nəticələrini açıqladı, davamlı ferment aktivliyi göstərdi
UniQure (NASDAQ:QURE) hazırda alınacaq ən perspektivli ucuz səhmlərdən biridir. 6 fevral tarixində UniQure, Fabry xəstəliyi üçün gen terapiyası olan AMT-191-in I/IIa fazalı sınaqdan müsbət yenilənmiş məlumatlar açıqladı. Üç fərqli doza səviyyəsində olan bütün 11 xəstədə ferment aktivliyinin artdığı müşahidə edildi və ən uzun müddət müalicə olunan xəstə bu yüksək səviyyələri bir ildən çox müddətdə qoruyub saxladı. Xüsusilə, ferment səviyyələri normal aralıqlardan xeyli yuxarı idi və qəbul olunan doza ilə istehsal olunan ferment miqdarı arasında aydın bir əlaqə göstərildi.
Müalicə, müəyyən klinik meyarlara cavab verdikdən sonra 11 xəstədən 6-na müntəzəm ferment əvəzedici terapiyanı (ERT) dayandırmağa imkan verdi. ERT dayandırıldıqdan sonra belə, xəstələrdə Fabry xəstəliyində adətən yığılan toksik maddə olan lyso-Gb3 səviyyələri sabit qaldı. Bu, bir dəfə tətbiq olunan gen terapiyasının bəzi xəstələr üçün ömürlük, iki həftədə bir edilən infuziyaların əvəzi ola biləcəyini göstərir.
Terapiya ümidverici olsa da, UniQure bəzi təhlükəsizlik müşahidələrini qiymətləndirmək üçün orta və yüksək doza qruplarında yeni dozalamaları dayandırıb. Orta doza qrupunda olan iki xəstədə, dozanı məhdudlaşdıran toksiklik kimi qiymətləndirilən yüksək qaraciyər ferment səviyyələri müşahidə olunub, baxmayaraq ki, hər iki xəstə steroid müalicəsinə cavab verib. Yüksək doza qrupunda əvvəllər bildirilən digər ciddi hadisələr arasında sinə ağrısı və insult da var idi, lakin bəziləri tədqiqat dərmanı ilə əlaqəsi olmayan hadisələr kimi qiymətləndirilib.
UniQure (NASDAQ:QURE) ABŞ-da nadir və digər ağır xəstəliklərdən əziyyət çəkən xəstələr üçün müalicələr inkişaf etdirir.
İmtina: Bu məqalənin məzmunu yalnız müəllifin fikrini əks etdirir və platformanı heç bir şəkildə təmsil etmir. Bu məqalə investisiya qərarları qəbul etmək üçün istinad kimi nəzərdə tutulmayıb.
Siz də bəyənə bilərsiniz
Nebius Q3 maliyyə nəticələri gözləniləndən yüksək oldu, kapital xərcləri 27 milyard dollaradək artdı, ARR hədəfi təxirə salındı, səhmlər birja açılmadan əvvəl 14%-dən çox ucuzlaşdı | Maliyyə hesabatı xəbərləri
Nebius-un üçüncü rübdə gəlirləri 981 milyon ABŞ dollarına çatıb (ildə 571% artım), tənzimlənmiş EBITDA isə 466 milyon ABŞ dolları olub və hər ikisi gözləntiləri üstələyib. Lakin şirkət illik təkrarlanan gəlir (ARR) proqnozunu təxirə salıb və daraldıb, bunun artıq aktual olmadığını bildirib. Eyni zamanda, 2026-cı il üçün kapital xərclərini kəskin şəkildə 27 milyard ABŞ dollarına qaldırıb və 2027-ci ildə bunun 40-45 milyard ABŞ dollarına çatacağını proqnozlaşdırır. Səhmlərin dəyəri ticarət açılışından əvvəl bir müddət 14%-dən çox düşüb.
ABŞ səhmlərinin pre-market baxışı | Üç əsas indeks fyuçersləri müxtəlif yönlərdə dəyişir, Nvidia pre-marketda kəskin düşür, FED rəsmiləri ard-arda çıxış edir
12 noyabr (cümə axşamı) ABŞ birjasında ticarət başlamazdan əvvəl, ABŞ-ın üç əsas indeksinin fyuçersləri müxtəlif istiqamətlərdə hərəkət edib.
Alphabet (GOOGL.US) Honq Konq dolları və Sinqapur dolları istiqrazlarını buraxmaq üçün roadshow-a başlayır. AI bazar hərəkətliliyi zamanı bu, investorların inamı üçün "sınaq daşına" çevrilə bilər.
Alphabet (GOOGL.US), ilk dəfə Hong Kong dolları və Sinqapur dolları ilə olan istiqrazlarını təqdim etməyə başlayıb və AI-yə fokuslanan şirkətlərin bazar dəyişkənliyi fonunda investorların marağını yoxlamaq üçün tədbir keçirir.
