Aktualisierte Version: Der spätere klinische Erfolg von 1-Disc Medicine ebnet den Weg für die Zulassung der Tablette gegen „Sonnenallergie“.

Der gesamte Text wurde neu verfasst und durch Analystenkommentare sowie Hintergrundinformationen ergänzt.

Padmanabhan Ananthan

Reuters, 19. Oktober - Disc Medicine (IRON.O) gab am Montag bekannt, dass ihr experimentelles Medikament zur Behandlung einer seltenen Krankheit Patienten dabei geholfen hat, länger schmerzfrei im Sonnenlicht zu bleiben. Nach der Mitteilung stieg der Aktienkurs des Unternehmens im frühen Handel um 35%.

Der Erfolg dieser fortgeschrittenen klinischen Studie ebnet den Weg für Disc, einen erneuten Antrag für Bitopertin zu stellen. Die US Food and Drug Administration (FDA) hatte den Antrag früher in diesem Jahr abgelehnt(link). Disc plant, bis Ende des Jahres neue Daten einzureichen, um die Genehmigung und Markteinführung des Medikaments für Mitte 2027 zu unterstützen.

Die FDA hatte damals darauf hingewiesen, dass es keinen klaren Zusammenhang zwischen der Reduktion des Protoporphyrin-Levels der Patienten und ihrer Sonnenlicht-Toleranz gibt.

Bitopertin befindet sich in der Entwicklung zur Behandlung der erythropoetischen Protoporphyrie (EPP), einer erblichen Blutkrankheit, bei der sich eine Substanz namens Protoporphyrin IX (PPIX) im Blut ansammelt und extreme Sonnenempfindlichkeit verursacht, die zu schmerzhaften Hautreaktionen bei Sonnenexposition führt.

„Wir sind der Ansicht, dass die Breite und Konsistenz dieser wichtigsten Studienergebnisse die Wahrscheinlichkeit einer Zulassung praktisch außer Zweifel stellt“, sagte Truist-Analystin Danielle Brill.

In dieser klinischen Studie mit 183 Patienten ab 12 Jahren sank das PPIX-Level bei den Bitopertin-Patienten im Vergleich zur Placebo-Gruppe um 41,4%. Im sechsten Monat der Behandlung erhöhte sich ihre schmerzfreie Aktivitätszeit im Sonnenlicht monatlich um 12,2 Stunden.

Das Medikament verringerte zudem deutlich die Häufigkeit phototoxischer Reaktionen, also schmerzhafter Hautreaktionen durch Lichtauslöser.

„Diese Resultate markieren einen bedeutenden wissenschaftlichen Fortschritt im EPP-Bereich... Ich erwarte, dass diese Ergebnisse den Fokus der Arzneimittelentwicklung in diesem Bereich dauerhaft verändern werden“, sagte CEO John Quisel auf einer Telefonkonferenz.

Aktuell kontrollieren EPP-Patienten ihre Krankheit hauptsächlich durch Vermeidung von Sonnenlicht oder die Verwendung des Implantats „Scenesse“ der Clinuvel Pharmaceuticals CUV.AX.

BMO-Analysten erwarten einen Spitzenumsatz von 1,7 Milliarden Dollar für Bitopertin und gehen davon aus, dass Patienten, die bereits über das erweiterte FDA-Zulassungsprogramm behandelt werden, das Medikament zuerst anwenden werden.

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