Nakakuha ang Disc Medicine ng Kumpletong Tugon na Liham mula sa FDA para sa Bitopertin para sa Paggamot ng EPP
- Kinikilala ng FDA na ang AURORA at BEACON ay nagbigay ng sapat na ebidensya na ang bitopertin ay makabuluhang nagpapababa ng PPIX at may malakas na mekanistiko at biyolohikal na posibilidad na sumusuporta sa paggamit ng PPIX biomarker sa protoporphyria
- Ipinahiwatig ng FDA na kailangan nilang makita ang mga resulta ng kasalukuyang Phase 3 APOLLO study bago magpasya
- Ang kasalukuyang Phase 3 APOLLO study ay may potensyal na magsilbing batayan para sa tradisyunal na pag-apruba; inaasahan ang pangunahing datos sa Q4 2026
WATERTOWN, Mass., Pebrero 13, 2026 (GLOBE NEWSWIRE) -- Inanunsyo ng Disc Medicine, Inc. (NASDAQ:IRON), isang biopharmaceutical na kumpanya na nakatutok sa pagtuklas, pag-unlad, at komersyalisasyon ng mga makabagong lunas para sa mga pasyenteng may malulubhang sakit sa dugo, na ngayong araw ay naglabas ang U.S. Food and Drug Administration (FDA) ng Complete Response Letter (CRL) para sa New Drug Application (NDA) ng bitopertin bilang lunas para sa mga pasyenteng may erythropoietic protoporphyria (EPP). Ang bitopertin ay sinusuri para sa pinabilis na pag-apruba at bilang bahagi ng Commissioner’s National Priority Voucher (CNPV) pilot program.
Ang pinabilis na pag-apruba ay nakabase sa (1) kung may ebidensya ng epekto sa iminungkahing surrogate endpoint (% pagbabago sa whole blood metal-free PPIX) at (2) kung ang iminungkahing surrogate endpoint, kabilang ang laki ng pagbabago, ay makatuwirang malamang na maghudyat ng klinikal na benepisyo. Sa unang punto, sumang-ayon ang FDA na ang AURORA at BEACON ay nagbigay ng sapat na ebidensya na ang bitopertin ay makabuluhang nagpapababa ng whole blood metal-free PPIX. Sa ikalawa, batay sa pagsusuri ng mga resulta ng AURORA at BEACON, napagpasyahan ng FDA na hindi ipinakita ng mga pagsubok ang ebidensya ng ugnayan sa pagitan ng porsyento ng pagbabago sa PPIX at mga endpoint na nakabatay sa pagkakalantad sa sikat ng araw, gaya ng nasusukat sa mga pagsubok, sa kabila ng matibay na mekanistiko at biyolohikal na posibilidad na sumusuporta sa paggamit ng PPIX biomarker sa protoporphyria. Ipinahiwatig ng FDA na ang mga resulta ng APOLLO study ay maaaring magsilbing ebidensya para suportahan ang tradisyunal na pag-apruba.
"Kami ay nakatuon sa paghahatid ng bitopertin sa mga pasyente, batid kung gaano ito kahalaga bilang potensyal na therapy na maaaring magbago ng sakit para sa komunidad ng EPP. Bagama't hindi nagbunga ang aming mga pagsisikap na gamitin ang mga pinabilis na daan upang mabilis na maihatid ang bitopertin sa mga pasyente, patuloy naming tinutugis ang lahat ng paraan para suportahan ang pag-apruba ng FDA," ayon kay John Quisel, J.D., Ph.D., Pangulo at Punong Tagapagpaganap ng Disc Medicine. "Ang CRL ay magpapaliban sa posibleng pag-apruba ng bitopertin, ngunit kami ay kumpiyansa sa kasalukuyang APOLLO trial, kung saan nakikita namin ang napakainit na pagtanggap mula sa komunidad ng EPP. Ang kumpiyansa sa aming produkto at programa ang gumagabay sa aming pamamaraan, at patuloy kaming makikipagtulungan nang malapitan sa FDA upang suportahan ang kanilang pagsusuri."
Naniniwala ang Disc na ang isyung inilahad ay madaling matutugunan, dahil ang APOLLO study ay matagal nang isinasagawa at inaasahan ang pangunahing datos sa Q4. Plano ng Disc na humiling ng Type A meeting upang suriin ang aming pamamaraan sa FDA. Isang blinded sample size re-estimation ng APOLLO study ang isinagawa noong Enero at walang kinakailangang pagbabago sa sample size batay sa pagsusuri ng istatistika. Mayroong malaking sigasig mula sa mga pasyente at doktor sa APOLLO trial, dahilan upang makumpleto ng Disc ang enrollment ng trial noong Marso 2026, ilang buwan nang mas maaga kaysa inaasahan. Sa pagtatapos ng APOLLO, magsusumite ang Disc ng tugon sa CRL at umaasa ng napapanibagong desisyon mula sa FDA pagsapit ng kalagitnaan ng 2027. Ang Disc ay may tinatayang $791 milyon noong Disyembre 31, 2025 sa hindi pa na-audit na cash, cash equivalents, at marketable securities at nananatiling may gabay na magbibigay ng runway hanggang 2029.
Magho-host ang Disc Medicine ng tawag para sa mga investor sa ganap na 8 am ET sa Martes, Pebrero 17
Ang kopya ng CRL ay isasama sa isang Form 8-K na isusumite sa Securities and Exchange Commission, na magiging maa-access sa ir.discmedicine.com.
Tungkol sa Bitopertin
Ang Bitopertin ay isang investigational, clinical-stage, orally administered inhibitor ng glycine transporter 1 (GlyT1) na idinisenyo upang i-modulate ang heme biosynthesis. Ang GlyT1 ay isang membrane transporter na makikita sa mga umuunlad na pulang selula ng dugo at kinakailangan upang magbigay ng sapat na glycine para sa heme biosynthesis at suportahan ang erythropoiesis. Ipinapaunlad ng Disc ang bitopertin bilang potensyal na lunas para sa iba't ibang sakit sa dugo kabilang ang erythropoietic porphyrias, kung saan maaari itong maging unang therapy na tunay na nakakaapekto sa sakit. Ang Bitopertin ay pinag-aralan na sa maraming clinical trial sa mga pasyente ng EPP, kabilang ang Phase 2 open-label BEACON trial, ang Phase 2 double-blind, placebo-controlled AURORA trial, isang open-label extension HELIOS trial, at ang confirmatory Phase 3 double-blind, placebo-controlled APOLLO trial.
Ang Bitopertin ay isang investigational agent at hindi pa aprubadong gamitin bilang therapy saan mang hurisdiksyon sa buong mundo. Nakuha ng Disc ang global rights sa bitopertin sa ilalim ng lisensya mula sa Roche noong Mayo 2021.
Tungkol sa Disc Medicine
Ang Disc Medicine (NASDAQ:IRON) ay isang biopharmaceutical na kumpanya na nakatuon sa pagtuklas, pag-unlad, at komersyalisasyon ng mga makabagong lunas para sa mga pasyenteng may malulubhang sakit sa dugo. Bumubuo kami ng portfolio ng mga makabago at potensyal na first-in-class na therapeutic candidates na naglalayong tugunan ang malawak na hanay ng mga sakit sa dugo sa pamamagitan ng pag-target sa pangunahing mga biological pathway ng red blood cell biology, partikular ang heme biosynthesis at iron homeostasis. Para sa karagdagang impormasyon, mangyaring bisitahin ang .
Disclaimer: Ang nilalaman ng artikulong ito ay sumasalamin lamang sa opinyon ng author at hindi kumakatawan sa platform sa anumang kapasidad. Ang artikulong ito ay hindi nilayon na magsilbi bilang isang sanggunian para sa paggawa ng mga desisyon sa investment.
Baka magustuhan mo rin
Tumaas nang 165,000 ang non-farm employment sa US noong Oktubre, lampas sa inaasahan! Walang inaasahang pagbaba ng unemployment rate sa 4.1%, umiinit ang inaasahan para sa rate hike ngayong Disyembre
Noong Oktubre sa Estados Unidos, nadagdagan ng 165,000 ang non-farm employment, na 2.5 beses ng mid-range expectation ng Wall Street na 65,000, at itinuturing itong halos limang standard deviation na malakas na paglihis, na lumampas sa itinatayang upper limit ng lahat ng institusyon. Ang unemployment rate ay hindi inaasahang bumaba mula 4.2% patungong 4.1%, habang ang inaasahan ng merkado ay walang pagbabago; ang average na paglago ng sahod bawat taon ay bumilis din sa 3.1%. Kasabay nito, inakyat din ang non-farm data ng nakaraang dalawang buwan ng kabuuang 84,000 katao. Pagkatapos mailabas ang datos, ang 2-year yield ng US Treasury ay tumaas ng 7 basis points, at ang posibilidad ng rate hike ng Federal Reserve sa Disyembre ay tumaas sa 70%.
Ang AI na pagbenta ay naapektuhan ang Anthropic IPO, ang inaasahang halaga ay bumaba sa 1.2 trillion—1.3 trillion US dollar
Ang tinatalakay na tinatayang halaga ng mga potensyal na mamumuhunan ay ibinaba mula sa dating pinakamataas na $2 trilyon, patungo sa pagitan ng $1.2 trilyon hanggang $1.3 trilyon, at may ilang mga strategist na nagmumungkahi pa ng mas mababa sa $1 trilyon upang matiyak ang kaligtasan. Dahil sa matinding pagtaas-baba ng merkado at mga alalahaning pinansyal gaya ng pagkalugi sa bawat quarter, kinakaharap ngayon ng Anthropic ang mahirap na desisyon sa pagitan ng pagdiskwento sa halaga, pagbawas sa laki ng paglabas ng shares, o pagpapaliban ng kanilang paglista sa publiko.
Ang kita ng Moderna sa Q3 ay tumaas ng 29% taon-sa-taon, malaki ang lumampas sa inaasahan, itinaas ang gabay para sa taunang paglago ng kita sa 15%-25% | Balitang Pampinansyal
Tumaas ang kita ng Moderna sa ikatlong quarter ng 29% year-on-year hanggang $1.31 bilyon, at ang kita ay malaki ang inakyat kumpara sa inaasahan. Itinaas ng kumpanya ang forecast ng paglago ng kita para sa 2026 sa pagitan ng 15% hanggang 25%. Ang pagtaas ng benta ng bagong henerasyon ng bakuna kontra COVID-19, bakuna laban sa trangkaso, at pagpapalawak sa pandaigdigang merkado ang nagtulak ng pagpapabuti sa performance. Nakamit din ng personalized na bakuna para sa cancer ang positibong pag-usad sa phase 3 na datos. Kasabay nito, pinapabilis ng kumpanya ang cost reduction at research at development ng pipeline, at malaki rin ang itinaas ng inaasahang cash sa pagtatapos ng taon.
Ang Eli Lilly (LLY.US) ay "nagpakumbaba", nakipagtulungan sa dating karibal na Hims (HIMS.US), para makakuha ng bahagi sa pribadong merkado ng gamot pampapayat
Nakikipagtulungan ang Eli Lilly sa Hims & Hers Health upang mapakinabangan ang malaking base ng kliyente ng kompanyang telemedicine na ito, at mapalawak ang abot ng kanilang pangunahing gamot sa pagtanggal ng timbang, kabilang ang bagong oral weight-loss drug na Foundayo, para mapataas ang benta ng mga gamot nila.
Mga presyo ng crypto
Higit pa
