Nag-ulat ang UniQure (QURE) ng positibong datos mula sa Phase I/IIa AMT-191 para sa Fabry Disease, nagpapakita ng tuloy-tuloy na aktibidad ng enzyme
Ang UniQure (NASDAQ:QURE) ay isa sa mga pinaka-promising na mababang-presyo na stocks na mabibili ngayon. Noong Pebrero 6, iniulat ng UniQure ang positibong na-update na datos mula sa Phase I/IIa na pagsubok ng AMT-191, na isang gene therapy para sa Fabry disease. Lahat ng 11 pasyente sa tatlong magkaibang antas ng dosis ay nagpakita ng pagtaas ng aktibidad ng enzyme, kung saan ang pasyenteng pinakamatagal nang ginagamot ay nanatili sa mataas na antas na ito sa loob ng higit isang taon. Kapansin-pansin, ang mga antas ng enzyme ay mas mataas kaysa sa normal na saklaw, na nagpapakita ng malinaw na ugnayan sa pagitan ng natanggap na dosis at ng dami ng enzyme na nalikha.
Pinayagan ng paggamot ang 6 sa 11 pasyente na itigil ang kanilang regular na enzyme replacement therapy/ERT matapos matugunan ang mga partikular na klinikal na pamantayan. Kahit na itinigil ang ERT, nanatili ang matatag na antas ng lyso-Gb3, ang nakalalasong sangkap na karaniwang naiipon sa Fabry disease. Ipinapahiwatig nito na maaaring mapalitan ng isang beses na gene therapy ang panghabambuhay na bi-weekly na infusions para sa ilang pasyente.
Bagama't nagpapakita ng potensyal ang therapy, pansamantalang inihinto ng UniQure ang bagong dosing sa mid- at high-dose na mga grupo upang suriin ang ilang natuklasang isyu sa kaligtasan. Dalawang pasyente sa middle dose group ang nakaranas ng mataas na antas ng liver enzyme na itinuring bilang dose-limiting toxicities, bagamat parehong tumugon sa paggamot gamit ang steroid. Ang iba pang dati nang naiulat na seryosong insidente sa high-dose group ay kinabibilangan ng pananakit ng dibdib at stroke, bagamat ang ilan ay napag-alamang hindi kaugnay sa gamot na pinag-aaralan.
Ang UniQure (NASDAQ:QURE) ay gumagawa ng mga paggamot para sa mga pasyenteng dumaranas ng mga bihira at iba pang malulubhang sakit sa Estados Unidos.
Disclaimer: Ang nilalaman ng artikulong ito ay sumasalamin lamang sa opinyon ng author at hindi kumakatawan sa platform sa anumang kapasidad. Ang artikulong ito ay hindi nilayon na magsilbi bilang isang sanggunian para sa paggawa ng mga desisyon sa investment.
Baka magustuhan mo rin
20cm muling umaahon! Ang "batayang laro" ng Applovin ay nananatiling matatag pa rin?
Matapos manalo si Musk sa eleksyon, haharap ba siya sa “pagpaparusa pagkatapos ng ani”? Deutsche Bank: Mas kumikita ang SpaceX habang tumitindi ang pangangailangan sa computing power, sobra ang pagtantya sa political risk
Ayon sa Deutsche Bank, labis na tinatantya ng merkado ang political risk ng SpaceX—ang mga pangunahing kontrata ay nilagdaan ng mga pederal na ahensiya, napakalimitado ng espasyo para sa panghihimasok ng Kongreso, at sa karamihan ng larangan ng negosyo ay walang mapapalitang supplier. Ang pinaka-direktang panganib ay nagmumula sa matigas na pahayag ng susunod na gobernador ng Texas ukol sa mga data center, ngunit ang paghihigpit ng suplay ng computing power ay maaaring magpataas pa ng kakayahang magtakda ng presyo at kita ng SpaceX.
Matapos ang pagbagsak ng US stocks, "Wood Sister" Cathie Wood: Mas nagiging optimistiko ako habang lalong nababahala ang merkado, hindi pa tapos ang bull market
Sa pagpasok ng Nasdaq sa correction zone, nagbigay pahayag si "Ate Wood" Cathie Wood: Ang laganap na pangamba sa merkado ang nagbigay sa kanya ng mas malaking kumpiyansa na magpapatuloy ang bull market. Iniuugnay niya ang kasalukuyang pagwawasto sa presyon mula sa bond market at sa mga kontrobersya sa paggasta ng kapital para sa AI, ngunit binigyang-diin na ang rebolusyong teknolohikal ay nasa kalagitnaan pa lamang. Ibinunyag din niya na ginamit ng ARK ang pagkakataon upang dagdagan ang mga posisyon sa SpaceX at iba pang high-conviction na investment, at inaasahan niyang magpapatuloy ang pag-angat ng stock market hanggang 2027.
Matapos ang "Itim na Linggo" ng mga stock sa teknolohiya, sumigaw ang Wall Street ng "bilhin habang mababa ang presyo"
Malinaw na ipinahayag ng Morgan Stanley na “ang susunod na dalawa hanggang tatlong linggo ay panahon para magdagdag ng posisyon.” Itinuring ni Ed Yardeni ang kasalukuyang pagbaba bilang isang “koreksiyon” at hindi pagputok ng bula. Ang karaniwang pagtataya ng mga pangunahing institusyon sa Wall Street para sa target na presyo ng S&P 500 sa pagtatapos ng taon ay 7973 puntos. Ngunit karamihan sa mga strategist ay naniniwalang ang patakaran ukol sa AI pa rin ang pinakamalaking variable.
Mga presyo ng crypto
Higit pa
